新西兰中国城网站 网讯 奥克兰大学的科学家已经发现一种药物来治疗严重的脑部疾病,影响了全世界成千上万的女性。
如果得到许可,Margaret Brimble和她的团队将做出突破,成为第一个发现在美国食品和药物管理局(FDA) 登记的新西兰发现。
Brimble教授说,FDA可能快速注册,可以在一到两年上市,因为目前没有药物可用于Rett综合症患者。
Rett综合征( Rett syndrome ,RTT ) 是一种神经系统发育异常性疾病,主要累及女孩,也偶尔发生在男孩身上,是导致女性智力低下的主要原因之一。
女孩发病率大约为 1/1000~1/1500。典型RTT的临床特征为:出生后 6~1 8个月生长发育基本正常,随后出现神经发育停滞或倒退,丧失已获得的技能(如手的功能、语言等),头围增长缓慢,呼吸异常,出现手的刻板动作(如搓手、绞手、吃手等),伴有孤独症样行为,此外,惊厥发作也是常见症状之一,到疾病后期还可能出现骨骼改变、脊柱侧弯及强直等。
Brimble教授说试验已经证明它是安全和有效的,给了通常只能活到35岁左右的患者希望。
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